当AI制药不再讲故事

国产创新药的痛，能否被AI打破？用当前最开放的技术能否打开过去最封闭的领域？这是围绕AI制药的疑问，也是AI制药站上风口的原因。

近年来，以晶泰科技和英矽智能为代表的医药企业，让AI制药不再只是“讲故事”，由AI技术驱动的药物研发开始变成可能。

2024年诺贝尔化学奖得主德米斯·哈萨比斯（Demis Hassabis）最新表示，今年底前很有可能会有一些人工智能设计的药物进入临床试验阶段。在采访中，多位业内人士也表示，医药领域正经历AI革命，虽“十年内治愈所有疾病”预言乐观，但对中国制药业意义重大。

经历过创新药资本寒冬及谷歌AlphaFold 2带来的行业震动后，中国AI制药赛道如今已云集近百家新兴公司。传统药企和互联网科技巨头也纷纷入局。

两种商业模式

AI制药掀起的资本风暴之下，布局AI制药的企业走出了不同的路。

目前，AI制药的商业化模式主要分为三种类型。分别是AI生物科技公司（AI-Biotech）、AI合同定制研发机构（AI-CRO）以及AI软件即服务企业（AI-SaaS）。其中，AIBiotech利用AI技术去赋能管线研发，寄希望于AI制药所带来的效率突破，以此建立先发优势；AI-CRO更聚焦于产业赋能，它的商业逻辑更像临床前CRO公司；AI-SaaS主要通过销售软件和服务来获取收入，上限相对较低，因此目前的主要分歧就在于是做CRO还是做药。

晶泰科技与辉瑞的合作正是AI-CRO模式的体现。2021年，晶泰科技受辉瑞委托参与新冠口服药物Paxlovid的开发，通过将预测算法与实验验证相结合，帮助辉瑞仅用6周时间完成了药物晶体结构确认。

与AI-Biotech相比，AI-CRO的营收比较稳定，但面临着客户依赖的问题。除了辉瑞，晶泰科技的客户还包括礼来、强生、德国默克集团、正大天晴药业、大熊制药等。

英矽智能与晶泰科技则不同，选择了泾渭分明的商业模式。

英矽智能在AI-Biotech的道路上走得相对较快。去年9月，英矽智能对外宣布称，其AI药物ISM001-055临床IIa期取得积极结果，数据显示出良好的安全性和剂量依赖性的药效趋势。

据了解，ISM001-055靶向致命罕见病特发性肺纤维化（IPF），该疾病以成纤维细胞增殖和大量细胞外基质沉积导致的肺功能受损为特征，确诊后的中位生存期仅为2—3年。值得一提的是，ISM001-055是全球首款真正由AI发现新颖靶点、AI设计创新分子结构，并顺利进入到临床2期验证阶段的AI药物，目前实现了生成式AI从靶点发现到临床验证的闭环。

英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰告诉北京商报记者，ISM001-055这款具有全球首创潜力的TNIK小分子抑制剂仅18个月就完成了从靶点确定到临床前候选化合物（PCC）提名的高效研发历程，耗时仅为传统研发的1/3。

任峰曾表示，大家都在探索不同的商业模式，看哪个能给AI制药带来真正的机会，但是到目前还没有一种商业模式被证明比其他的商业模式都好。

英矽智能从2023年开始把在研的生物药项目对外授权，转让给合作伙伴。在任峰看来，通过把项目推到临床前候选化合物（PCC）或者临床一期阶段就转让出去，借此得到收益，是最理想的商业模式，但是也得等待时间验证。

还是要把药做出来

从某种程度看，晶泰科技并不仅仅代表自己。

晶泰科技的成功发行及后续股价表现，关系到赛道内后续企业的融资前景。1月初，英矽智能宣布获得来自沪港两地联合E轮融资，领投方分别为浦东创投和惠理资本，总规模超过1亿美元。其实，一段时间以来，英矽智能同样期待IPO。这家公司2024年3月在港交所第二次递表，冲刺上市。

制药界普遍认为，AI技术能够带来效率提升，但距离传统新药开发流程被颠覆为时尚早。

“‘AI制药’核心在‘AI’还是在‘制药’，其实是一个很重要的问题。”某AI制药从业者刘学南（化名）对北京商报记者这样说。在刘学南看来，AI制药的核心应该是制药，AI更像是一个“协助者”，最终还是要把药做出来。

然而，截至目前，无论是AI技术企业自行研发的新药，还是帮助客户进行的药物研发，市场上尚未有一款AI技术研发的新药上市。而在过去几年间，已有数条已进入临床阶段的AI药物管线停止研发，倒在了临床试验阶段。这是部分投资人对AI制药保持悲观态度的重要原因。

鹏华基金权益投资二部副总经理、基金经理金笑非在接受北京商报记者采访时表示，投资人对AI制药的认可比较分化，一级市场前两年相对激进，二级市场还在期待优质标的。海外部分投资人对AI制药热情很高，尤其一些早年专注互联网行业的投资机构。国内投资人大多还比较谨慎，尤其在市场大环境影响下，已有投资人对AI-Biotech商业模式的稳定性和后续的盈利能力产生过怀疑。

万联证券投资顾问屈放告诉北京商报记者，目前医药行业投资人对于AI医药的分歧比较大，看好的投资者更强调行业前景，伴随着人工智能和大模型的发展，看好未来AI行业的巨大空间。

而持悲观态度的投资者主要是因为目前国内AI制药发展途径不明朗，不管是在CRO方面还是在管线方面都存在不确定性。此外，由于新药研发的重点在临床试验，而AI更多参与前期研发，存在与后期临床试验不匹配的问题，这也是AI制药失败率较高的问题。

数据问题也是制约AI制药发展的一大因素。金笑非提到，AI在药物研发整体技术上尚未完全成熟，在实际应用中还存在一些局限，比如算法的准确性和可靠性有待提高。此外，医药领域的数据质量问题和数据安全隐患限制了AI技术的广泛应用，数据的不准确性、不完整性和保密性等问题也影响了AI模型的训练和预测效果。

虽然诸多因素导致AI制药“有待验证”，但许多业内人士都认为，AI是制药产业的必然走向。政策上的支持给AI制药行业提供了肥沃的土壤。

任峰告诉北京商报记者，从数据上看，如果没有AI的加持，研发管线的成功率小于5%。有了AI的加持并不可能把成功率提高到100%，从5%提高到25%就已经是很大的进步。大家对AI制药要有合理的期望值，从药物研发的高风险特性来看，可能失败的仍是大多数。

过去的几年时间AI制药存在过度炒作，甚至每个月都有融资宣传。2024年全球AI制药的融资没有停止，但投资的逻辑发生了变化，大家逐渐回归理性，资金正在流向真正有实力技术、能不断涌现好的结果或者实现自我造血的AI制药公司。

无论是哪家公司，采用哪种开发模式，行业内外都期待首个由ai设计的药物能够尽早落地。